Czym jest Carbaglu?
Carbaglu to lek zawierający substancję czynną zwaną kwasem karglumowym. Jest dostępny jako tabletka do dyspergowania. „Dyspergowalny” oznacza, że tabletki można rozpraszać (mieszać) w wodzie.
W jakim celu stosuje się Carbaglu?
Carbaglu jest przepisywany w leczeniu hiperamonemii (wysoki poziom amoniaku we krwi) u pacjentów bez enzymu zwanego syntazą N-acetyloglutaminianu (NAGS). Enzym ten zwykle pomaga metabolizować amoniak. Jeśli enzym nie jest obecny, amoniaku nie można rozkładać i gromadzić się we krwi. Jest to niezwykle rzadka choroba. Pacjenci z ciężkim niedoborem całkowitego NAGS szybko rozwijają wysokie stężenie amoniaku we krwi wkrótce po urodzeniu. Pacjenci z częściowym niedoborem NAGS (łagodniejsza postać choroby) mogą doświadczać objawów choroby w dowolnym momencie życia, po stresującym zdarzeniu, takim jak infekcja lub choroba wirusowa.
Biorąc pod uwagę małą liczbę pacjentów z niedoborem NAGS, Carbaglu został oznaczony jako sierocy produkt leczniczy (lek stosowany w leczeniu rzadkich chorób) w dniu 18 października 2000 r.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować Carbaglu?
Leczenie preparatem Carbaglu należy rozpocząć pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu zaburzeń metabolicznych. Leczenie może rozpocząć się już w pierwszym dniu życia. Początkowa dawka dobowa powinna wynosić 100 mg na kilogram masy ciała, ale w razie potrzeby może być stosowana do 250 mg / kg. Dawkę należy następnie dostosować, aby utrzymać normalny poziom amoniaku we krwi; dzienne dawki wynoszą zwykle od 10 mg / kg do 100 mg / kg. Tabletki muszą być rozproszone (zmieszane) w małej dawce wody przed podaniem pacjentowi. Można je łatwo podzielić na dwie równe połowy. Lek należy podawać przez całe życie pacjenta.
Jak działa Carbaglu?
Osoby z niedoborem NAGS nie są w stanie rozkładać się i eliminować amoniaku. W takim przypadku amoniak gromadzi się we krwi, która jest toksyczna dla organizmu, a zwłaszcza dla mózgu. Carbaglu ma strukturę bardzo podobną do N-acetyloglutaminianu, który aktywuje enzym zdolny do rozkładu amoniaku. Dlatego Carbaglu wspomaga rozkład amoniaku, zmniejszając stężenie amoniaku we krwi i jego działanie toksyczne.
Jak badano Carbaglu?
Preparat Carbaglu badano u 20 pacjentów, z których 12 cierpi na niedobór NAGS i leczy się średnio przez około trzy lata. Pozostałych ośmiu pacjentów leczono z powodu hiperamonemii z innych przyczyn. Firma przedstawiła również informacje z publikacji na temat czterech innych pacjentów leczonych substancją czynną Carbaglu.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Carbaglu zaobserwowano w badaniach?
U większości pacjentów leczenie produktem Carbaglu spowodowało normalizację poziomów amoniaku. Pacjenci leczeni preparatem Carbaglu pozostawali stabilni bez konieczności stosowania ograniczeń dietetycznych lub innych leków.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem leku Carbaglu?
Najczęstsze działanie niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Carbaglu (obserwowane u 1 do 10 pacjentów na 100) to zwiększone pocenie się. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Carbaglu znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Carbaglu nie należy stosować u osób, u których występuje nadwrażliwość (alergia) na kwas karglumowy lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.
Dlaczego zatwierdzono Carbaglu?
Niedobór NAGS jest poważną rzadką chorobą, mającą potencjalnie niszczące konsekwencje i dla której nie ma innych podobnych metod leczenia. W oparciu o ograniczone informacje na temat skuteczności i bezpieczeństwa podawanego leku Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że Carbaglu jest skuteczny w normalizacji poziomu amoniaku we krwi. Komitet uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Carbaglu przewyższają ryzyko leczenia hiperamonemii z powodu niedoboru NAGS, dlatego zalecono przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Carbaglu do obrotu.
Carbaglu był pierwotnie dopuszczony do obrotu w „wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ przeznaczony dla pacjentów cierpiących na rzadką chorobę nie można było uzyskać pełnych informacji o leku. Ponieważ przedsiębiorstwo dostarczyło dodatkowe wymagane informacje, ograniczenie „w wyjątkowych okolicznościach” spadło w dniu 26 czerwca 2006 r.
Więcej informacji na temat Carbaglu
W dniu 24 stycznia 2003 r. Komisja Europejska przyznała Carphanlu pozwolenie na obrót produktem Orphan Europe obowiązującym w całej Unii Europejskiej. Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zostało przedłużone w dniu 24 stycznia 2008 r.
Aby zarejestrować kwalifikację sierocego produktu leczniczego Carbaglu, kliknij tutaj.
Aby uzyskać pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Carbaglu, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 04-2008.
