W jakim celu stosuje się Pheburane - fenylomaślan sodu?
Pheburane jest lekiem zawierającym substancję czynną fenylomaślan sodu . Jest stosowany w leczeniu pacjentów cierpiących na zaburzenia związane z cyklem mocznikowym. Pacjenci ci nie są w stanie wyeliminować pozostałości azotu z organizmu, ponieważ brakuje im niektórych enzymów normalnie występujących w wątrobie. W organizmie znajdują się pozostałości azotu w postaci amoniaku, który jest toksyczny, gdy gromadzi się, szczególnie w mózgu. Fenoban stosuje się u pacjentów, którzy nie mają jednego lub więcej następujących enzymów: syntetazy fosforanu karbamylu, transkarbamylazy ornitynowej lub syntazy argininobursztynianowej. Może być stosowany u pacjentów z następującymi chorobami:
- choroba „wczesnego początku” u pacjentów, którzy wykazują całkowity brak jednego lub większej liczby tych enzymów w ciągu pierwszych kilku miesięcy życia;
- choroba późnego początku u pacjentów, którzy wykazują częściowy brak jednego lub więcej z tych enzymów po ukończeniu jednego miesiąca i mają wysoki poziom amoniaku, który wpłynął na aktywność mózgu.
Pheburane jest lekiem hybrydowym. Oznacza to, że jest on podobny do „leku referencyjnego”, który zawiera ten sam składnik aktywny, ale ziarna Pheburane są dostępne w niższej dawce i zawierają różne substancje pomocnicze (składniki nieaktywne), aby maskować nieprzyjemny smak składnika aktywnego. Lekiem referencyjnym dla Pheburane jest Ammonaps.
Jak stosować Pheburane - fenylomaślan sodu?
Fenburan jest dostępny w granulkach (483 mg / g). Można go uzyskać tylko na receptę; leczenie musi przestrzegać lekarz mający doświadczenie w leczeniu pacjentów cierpiących na zaburzenia cyklu mocznikowego. Fenoban musi być połączony z dietą niskobiałkową, aby zmniejszyć spożycie azotu. Dzienna dawka Pheburane jest indywidualnie dostosowywana dla każdego pacjenta i zależy od diety, wzrostu i masy ciała pacjenta. Regularne badania krwi są niezbędne do określenia dokładnej dawki dziennej. Dzienna dawka Fenburanu musi być podzielona na identyczne ilości i podawana z każdym posiłkiem. Granulki można natryskiwać na żywność bezpośrednio przed połknięciem lub umieszczeniem w ustach i natychmiast połykać napojem. Fenoban może być długotrwałym leczeniem, chyba że pacjent ma udany przeszczep wątroby.
Jak działa Pheburane - fenylomaślan sodu?
Każde białko przenosi azot do organizmu; azot jest następnie przekształcany w amoniak. Pacjenci cierpiący na zaburzenia cyklu mocznikowego nie mogą wyeliminować amoniaku z organizmu, dlatego mogą osiągnąć wysoki poziom, co może powodować poważne problemy, w tym niepełnosprawność, uszkodzenie mózgu i śmierć. Aktywny składnik Pheburane, fenylomaślan sodu, jest przekształcany w organizmie w substancję zwaną fenylooctanem. Fenylooctan łączy się z aminokwasem glutaminowym, który zawiera azot, tworząc substancję, która może zostać usunięta z organizmu przez nerki. Pozwala to na obniżenie poziomu azotu w organizmie, zmniejszając poziom wytwarzanego amoniaku
Jakie badania przeprowadzono na pheburanie - fenylomaślanie sodu?
Badania pacjentów ograniczono do testów mających na celu ustalenie, że Pheburane jest biorównoważny w stosunku do leku referencyjnego o nazwie Ammonaps. Dwa leki są biorównoważne, gdy wytwarzają ten sam poziom substancji czynnej w organizmie.
Jakie są korzyści i zagrożenia związane z Pheburane - fenylomaślanem sodu?
Ponieważ Pheburane jest lekiem hybrydowym, biorównoważnym w stosunku do leku referencyjnego, uznaje się, że korzyści i zagrożenia są takie same jak w przypadku leku referencyjnego.
Dlaczego zatwierdzono Pheburane - fenylomaślan sodu?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że wykazano, że pheburan ma porównywalną jakość i jest biorównoważny z Ammonaps. Dlatego CHMP uznał, że podobnie jak w przypadku Ammonaps korzyści przewyższają rozpoznane ryzyko i zalecił zatwierdzenie stosowania Pheburanu w UE.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania fenobutyranu sodu w fenobutyrze?
W charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczącej leku Pheburane zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.
Inne informacje na temat Pheburane - fenylomaślan sodu
W dniu 31 lipca 2013 r. Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu Pheburanu, ważne w całej Unii Europejskiej. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat leczenia produktem Pheburane należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także częścią EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 08-2013.
