W jakim celu stosuje się Darzalex - Daratumumab?
Darzalex to lek przeciwnowotworowy stosowany samodzielnie w leczeniu dorosłych pacjentów ze szpiczakiem mnogim (rak szpiku kostnego). Preparat stosuje się, gdy choroba pojawiła się ponownie po leczeniu lekami przeciwnowotworowymi (w tym lekami znanymi jako inhibitory proteosomów) i lekami immunomodulującymi (które działają na układ odpornościowy) lub jeśli choroba nie uległa poprawie w przypadku tych leków.
Ponieważ liczba pacjentów ze szpiczakiem mnogim jest niska, chorobę uważa się za rzadką, a Darzalex został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 17 lipca 2013 r.
Darzalex zawiera substancję czynną daratumumab.
Jak stosować Darzalex - Daratumumab?
Darzalex jest dostępny w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji (kroplówki) do żyły. Zalecana dawka wynosi 16 mg na kilogram masy ciała podawana raz w tygodniu przez pierwsze 8 tygodni. Od tygodnia 9 do tygodnia 24 Darzalex podaje się co 2 tygodnie, a następnie co 4 tygodnie. Leczenie należy kontynuować do momentu, w którym pacjent będzie nadal czerpał z niego korzyści terapeutyczne. Przed i po infuzji pacjent musi przyjmować leki, aby zmniejszyć ryzyko reakcji związanych z infuzją. Lekarz może zmniejszyć szybkość infuzji lub przerwać leczenie w przypadku ciężkich reakcji związanych z infuzją.
Darzalex można otrzymać tylko na receptę i musi być podawany przez pracownika służby zdrowia w miejscu, w którym usługi resuscytacji są łatwo dostępne dla pacjentów. Więcej informacji znajduje się w charakterystyce produktu leczniczego (dołączonej do EPAR).
Jak działa Darzalex - Daratumumab?
Substancja czynna preparatu Darzalex, daratumumab, jest przeciwciałem monoklonalnym (rodzajem białka) zaprojektowanym do rozpoznawania i wiązania białka CD38, które jest obecne w dużych ilościach w komórkach szpiczaka mnogiego. Wiążąc się z białkiem CD38 obecnym na komórkach szpiczaka mnogiego, daratumumab stymuluje układ odpornościowy do niszczenia komórek nowotworowych.
Jakie korzyści ze stosowania Darzalex - Daratumumabu zaobserwowano w badaniach?
Preparat Darzalex oceniano w dwóch badaniach głównych z udziałem łącznie 196 pacjentów ze szpiczakiem mnogim, którzy pojawili się ponownie lub nie zareagowali na co najmniej dwie poprzednie metody leczenia, w tym inhibitor proteasomu i immunomodulator. Główny parametr skuteczności opierał się na odsetku pacjentów, którzy w pełni lub częściowo odpowiedzieli na leczenie (mierzony zanikiem lub zmniejszeniem co najmniej 50% nadmiaru białka stwierdzonego w komórkach szpiczaka mnogiego). W jednym badaniu około 29% pacjentów, którzy przyjmowali Darzalex w dawce 16 mg / kg (31 z 106 pacjentów) uzyskało całkowitą lub częściową odpowiedź na leczenie, podczas gdy odsetek wynosił 36% (15 z 42 pacjentów) w drugim badaniu. W tych badaniach Darzalex nie był porównywany z innymi lekami.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem Darzalex - Daratumumab?
Najczęstsze działania niepożądane leku Darzalex (które mogą dotyczyć 1 na 2 osoby) to reakcje związane z infuzją, takie jak problemy z oddychaniem, kaszel, duszność lub katar i dreszcze. Inne częste działania niepożądane (dotyczące co najmniej 1 na 5 pacjentów) to zmęczenie, gorączka, nudności (mdłości), bóle pleców, zakażenia górnych dróg oddechowych (takie jak przeziębienia), niedokrwistość (niska liczba czerwonych krwinek), neutropenia (niski poziom neutrofilów, rodzaj białych krwinek) i małopłytkowość (mała liczba płytek krwi). Pełny wykaz ograniczeń i działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Darzalex znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego Darzalex - Daratumumab został zatwierdzony?
Wykazano, że Darzalex jest skuteczny w leczeniu szpiczaka mnogiego u pacjentów, którzy osiągnęli postęp pomimo otrzymywania co najmniej dwóch wcześniejszych terapii. Pacjenci ci mają ograniczone możliwości leczenia, a Darzalex, który działa inaczej niż istniejące metody leczenia, jest alternatywą. Profil bezpieczeństwa Darzalex jest uważany za akceptowalny i możliwy do zarządzania.
Chociaż badania miały ograniczenia, w tym brak grupy kontrolnej i niewielkiej liczby pacjentów, Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści Darzalex przewyższają ryzyko i zalecił jego zatwierdzenie do stosowania w UE.
Darzalex uzyskał „warunkową zgodę”. Oznacza to, że dalsze informacje na temat leku, które firma musi dostarczyć, będą dostępne w przyszłości. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji, a niniejsze podsumowanie zostanie odpowiednio zaktualizowane.
Jakie informacje wciąż czekają na Darzalex?
Ponieważ wydano warunkowe zatwierdzenie produktu Darzalex, firma wprowadzająca na rynek dostarczy wyniki dwóch badań porównujących działanie leku Darzalex w skojarzeniu z innymi lekami przeciwnowotworowymi (np. Lenalidomidem i deksametazonem lub bortezomibem i deksametazonem ) z tymi innymi metodami monoterapii.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Darzalex - Daratumumab?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Darzalex jest używany tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Darzalex zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów. Ponadto firma wprowadzająca produkt Darzalex na rynek dostarczy materiały informacyjne wszystkim pracownikom służby zdrowia, którzy powinni stosować lek, aby poinformować ich, że może to zmienić wynik badania krwi (pośredni test Coombsa), wskazanego w celu określenia przydatności do transfuzji krwi, Pacjenci, którym przepisano lek Darzalex, otrzymają medyczną kartę ostrzegawczą z podobnymi informacjami.
Więcej informacji o Darzalex - Daratumumab
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Darzalex znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public reports reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Darzalex należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także częścią EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych związanych z Darzalex jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
