Co to jest Galafold - Migalastat używany?
Galafold to lek stosowany w leczeniu pacjentów w wieku 16 lat lub starszych z chorobą Fabry'ego. Jest to rzadka dziedziczna choroba, w której pacjenci przedstawiają różne mutacje (wariacje) genu odpowiedzialnego za wytwarzanie enzymu zwanego alfa-galaktozydazą A, który normalnie rozkłada substancję tłuszczową zwaną globotriaosilceramidem (GL-3). U pacjentów z chorobą Fabry'ego enzym ten nie działa prawidłowo. W rezultacie GL-3 nie może być rozkładany i gromadzić się w różnych komórkach ciała, w tym komórkach serca i nerek.
Ponieważ liczba pacjentów z chorobą Fabry'ego jest niewielka, chorobę uważa się za rzadką, a Galafold wyznaczono na „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 22 maja 2006 r.
Galafold zawiera aktywny składnik migalastat.
Jak działa Galafold - stosowany Migalastat?
Lek Galafold wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie powinien rozpoczynać i monitorować lekarz mający doświadczenie w diagnozowaniu i leczeniu choroby Fabry'ego.
Galafold jest dostępny w postaci kapsułek (123 mg). Zalecana dawka leku Galafold to jedna kapsułka co drugi dzień, przyjmowana doustnie co najmniej 2 godziny przed lub po spożyciu posiłku.
Galafold należy stosować wyłącznie u pacjentów z pewnymi mutacjami genu alfa-galaktozydazy A. Więcej informacji znajduje się w charakterystyce produktu leczniczego (także części EPAR).
Jak działa Galafold - Migalastat?
Galafold zawiera aktywny składnik migalastat, który wiąże się z pewnymi niestabilnymi postaciami alfagalaktozydazy A, stabilizując enzym. Dzięki temu enzym może być transportowany do obszarów komórki, gdzie może rozbić GL-3.
Jakie korzyści ze stosowania Galafold - Migalastat zaobserwowano podczas badań?
Galafold analizowano w dwóch badaniach głównych z udziałem łącznie 127 pacjentów z chorobą Fabry'ego.
W pierwszym badaniu, w którym porównano Galafold z placebo (leczenie obojętne) u 67 pacjentów, oceniono odsetek pacjentów, którzy odpowiedzieli na leczenie (zdefiniowane jako zmniejszenie o co najmniej 50% depozytów GL-3 w nerkach), Ogólnie rzecz biorąc, Galafold nie był bardziej skuteczny niż placebo w zmniejszaniu depozytów GL-3; jednak inne analizy obejmujące tylko pacjentów z tymi mutacjami genetycznymi, które można leczyć za pomocą Galafoldu wykazały, że pacjenci lepiej reagowali na Galafold niż na placebo po 6 miesiącach leczenia.
W drugim badaniu z udziałem 60 pacjentów porównywano preparat Galafold z substancjami agalzydazy alfa i agalzydazy beta, dwoma substytucyjnymi metodami leczenia brakującego enzymu. Główną miarą skuteczności była zmiana czynności nerek u pacjentów po 18 miesiącach leczenia. W tym badaniu Galafold był tak samo skuteczny jak enzymatyczna terapia zastępcza w stabilizowaniu czynności nerek u pacjentów.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Galafold - Migalastat?
Najczęstszym działaniem niepożądanym preparatu Galafold (które może dotyczyć około 1 na 10 osób) jest ból głowy.
Pełny wykaz ograniczeń i działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Galafold znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego Galafold - Migalastat został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Galafold przewyższają ryzyko, i zalecił jego zatwierdzenie do stosowania w UE. Komitet zauważył, że preparat Galafold badano na ograniczonej liczbie pacjentów, jednak dostępne dowody uważa się za wystarczające dla takiej rzadkiej choroby. CHMP uznał również, że Galafold jest przyjmowany doustnie i może to być zaletą w stosunku do innych zatwierdzonych metod leczenia, takich jak enzymatyczna terapia zastępcza, które są podawane w infuzji (kroplówki) do żyły. Jeśli chodzi o bezpieczeństwo, Galafold był dobrze tolerowany.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania Galafold - Migalastat?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Galafold jest używany tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Galafold zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.
Więcej informacji na temat Galafold - Migalastat
Pełną wersję EPAL Galafold można znaleźć na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat terapii Galafold należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także częścią EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych związanych z Galafold jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
