Co to jest Fabrazyme?
Fabrazyme to roztwór do infuzji dożylnej (kroplówki do żyły), który zawiera substancję czynną agalzydazę beta.
W jakim celu stosuje się Fabrazyme?
Fabrazyme stosuje się w leczeniu pacjentów z chorobą Fabry'ego, rzadkim schorzeniem dziedzicznym. Pacjenci cierpiący na tę chorobę wykazują niedobór enzymu zwanego alfa-galaktozydazą A. Ten enzym normalnie rozkłada lipotydowy globotriaozyloceramid (GL-3). Jeśli ten enzym jest niedobór, GL-3 nie może zostać rozbity i gromadzić się w komórkach organizmu, takich jak komórki nerki.
Pacjenci z tą chorobą mają szeroki zakres objawów, w tym poważne zaburzenia, takie jak niewydolność nerek, problemy z sercem i udar.
Biorąc pod uwagę niewielką liczbę pacjentów cierpiących na tę chorobę, uznano ją za „rzadką” iw dniu 8 sierpnia 2000 r. Fabrazyme został opisany jako „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować Fabrazyme?
Fabrazyme może przepisywać wyłącznie lekarz mający doświadczenie w leczeniu pacjentów z chorobą Fabry'ego lub innymi dziedzicznymi zaburzeniami metabolicznymi. Dawka leku Fabrazyme wynosi 1 mg na kilogram masy ciała, podawana raz na dwa tygodnie w infuzji dożylnej. Początkowa szybkość infuzji nie powinna przekraczać 0, 25 mg na minutę (15 mg na godzinę), aby zmniejszyć ryzyko reakcji związanych z infuzją. Szybkość infuzji można stopniowo zwiększać w kolejnych infuzjach. Jedno z badań dotyczyło leku Fabrazyme podawanego dzieciom i doszło do wniosku, że lek można podawać dzieciom w wieku od 8 do 16 lat w tej samej dawce. Pacjenci z ciężkim uszkodzeniem nerek mogą mniej reagować na leczenie. Fabrazyme jest przeznaczony do długotrwałego stosowania.
Jak działa Fabrazyme?
Fabrazyme umożliwia wdrożenie enzymatycznej terapii zastępczej. Ten rodzaj terapii zapewnia pacjentom brak enzymu. Fabrazyme ma zastąpić enzym alfa-galaktozydazę A, której brakuje ludziom z chorobą Fabry'ego. Substancją czynną leku Fabrazyme jest agalzydaza beta, kopia ludzkiej postaci enzymu wytwarzanego metodą znaną jako „technologia rekombinacji DNA”: enzym jest wytwarzany przez komórkę, do której wprowadzono gen (DNA) co umożliwia jego generowanie. Ten zastępczy enzym wspomaga rozkład GL-3 i zapobiega jego gromadzeniu się w komórkach pacjenta.
Jakie badania przeprowadzono na Fabrazyme?
Przedstawiono trzy badania kliniczne z udziałem 73 dorosłych pacjentów. W głównym badaniu preparat Fabrazyme porównywano z placebo (leczenie obojętne) u 58 pacjentów, mierząc wpływ leku na eliminację GL-3 z komórek nerkowych.
Skuteczność produktu Fabrazyme badano także u 16 dzieci w wieku od 8 do 16 lat, cierpiących na chorobę Fabry'ego.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Fabrazyme zaobserwowano w badaniach?
W badaniu głównym preparat Fabrazyme eliminował GL-3 z komórek nerkowych bardzo znacząco i prawie zakończył się po 20 tygodniach leczenia. 69% pacjentów leczonych preparatem Fabrazyme miało najlepsze poziomy eliminacji lipidów w porównaniu z efektami zerowymi stwierdzonymi w grupie placebo. Może to prowadzić do poprawy objawów lub stabilizacji choroby.
Nawet u dzieci leczonych preparatem Fabrazyme stwierdzono obniżenie stężenia GL-3 we krwi, przy czym wszystkie dzieci osiągnęły normalne poziomy po 20 tygodniach leczenia. Ponadto nastąpiła poprawa objawów i jakości życia dzieci.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem Fabrazyme?
Podczas badań najczęstsze działania niepożądane (u ponad 1 na 10 pacjentów) leku Fabrazyme są spowodowane raczej przez infuzję niż przez sam lek. Najczęstszymi reakcjami są gorączka i dreszcze. Inne częste działania niepożądane to: ból głowy, parestezje (zaburzenia czucia, takie jak mrowienie i mrowienie), nudności, wymioty, zaczerwienienie i uczucie zimna. Działania niepożądane obserwowane u dzieci były podobne do obserwowanych u dorosłych. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Fabrazyme znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Pacjenci przyjmujący Fabrazyme mogą wytwarzać przeciwciała (białka wytwarzane w reakcji na Fabrazyme, które mogą wpływać na leczenie).
Preparatu Fabrazyme nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na agalzydazę beta lub inne składniki leku.
Dlaczego Fabrazyme został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że u pacjentów z chorobą Fabry'ego leczenie preparatem Fabrazyme może przynieść długoterminowe korzyści kliniczne. CHMP uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Fabrazyme przewyższają ryzyko w przypadku długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry'ego i dlatego zalecono przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Fabrazyme był początkowo dopuszczony w wyjątkowych okolicznościach, ponieważ ponieważ jest stosowany w leczeniu rzadkiej choroby, dane dostępne w momencie zatwierdzania były ograniczone.
Ponieważ producent dostarczył dodatkowe wymagane informacje, warunek odnoszący się do „wyjątkowych okoliczności” został usunięty w dniu 6 lutego 2008 r.
Więcej informacji o Fabrazyme
W dniu 3 sierpnia 2001 r. Komisja Europejska przyznała Genzyme Europe BV pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla preparatu Fabrazyme ważne w całej Unii Europejskiej. W dniu 3 sierpnia 2006 r. Zezwolenie to zostało przedłużone.
Rejestracja statusu Fabrazyme jako leku sierocego jest dostępna tutaj.
Możesz zapoznać się z pełną wersją oceny (EPAR) dostępną tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego podsumowania: 02 - 2008
