Do czego służy Coagadex i czym jest ludzki czynnik X krzepnięcia X?
Coagadex to lek stosowany w leczeniu i zapobieganiu krwawieniom (nawet w trakcie lub po operacji) u pacjentów z dziedzicznym niedoborem czynnika X. Niedobór czynnika X jest zaburzeniem krwawienia spowodowanym brakiem czynnika X, niezbędnego białka dla normalnego krzepnięcia krwi.
Ponieważ liczba pacjentów z niedoborem czynnika X jest niska, chorobę uważa się za rzadką i 14 września 2007 r. Coagadex uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Coagadex zawiera aktywny składnik zwany czynnikiem X krzepnięcia człowieka.
Jak stosuje się Coagadex - czynnik X krzepnięcia człowieka?
Coagadex jest dostępny w postaci proszku i rozpuszczalnika stosowanego do przygotowania dożylnego roztworu do wstrzykiwań. Dawka i częstość wstrzyknięć zależą od ciężkości niedoboru czynnika X, stopnia i lokalizacji krwawienia oraz od zdrowia pacjenta i masy ciała.
Coagadex wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie należy rozpocząć pod nadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu rzadkich zaburzeń krwawienia. Pacjenci mogą ćwiczyć samodzielne wstrzykiwanie Coagadexu w domu po otrzymaniu odpowiednich instrukcji. Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Jak Coagadex - czynnik w koagulacji u ludzi?
Pacjenci cierpiący na dziedziczny niedobór czynnika X charakteryzują się brakiem czynnika X, białka niezbędnego do tworzenia skorupy (zakrzepu krwi), który zatrzymuje krwawienie z rany. U tych pacjentów zakrzepy krwi nie tworzą się prawidłowo, co powoduje przedłużone krwawienie i słabe gojenie się ran. Krew może przenikać do otaczających tkanek i powodować miejscowy ból i obrzęk. Krwawienie może również wystąpić na narządach wewnętrznych. Substancją czynną leku Coagadex jest ludzki czynnik X wyizolowany z osocza dawców krwi. Zastępuje brakujący czynnik X, promując krzepnięcie krwi i umożliwiając tymczasową kontrolę krwawienia.
Jakie korzyści ze stosowania Coagadex - czynnika X krzepnięcia u ludzi zaobserwowano podczas badań?
Coagadex oceniano w jednym badaniu głównym z udziałem 16 pacjentów z niedoborem czynnika X, w wieku od 12 do 42 lat. Pacjenci, którzy uczestniczyli w badaniu, otrzymywali Coagadex jako terapię spontanicznego krwawienia, która wystąpiła w okresie leczenia lub w celu zapobiegania krwawieniom podczas operacji. Główny parametr skuteczności opierał się na ocenie lekarza i pacjenta skuteczności leczenia w zapobieganiu i leczeniu epizodów krwawienia.
Jeśli chodzi o leczenie krwotoku, zarejestrowano i zbadano 187 epizodów, a leczenie produktem Coagadex oceniono jako „doskonałe” lub „dobre” w 98, 4% epizodów krwawienia. W trzech drobnych operacjach chirurgicznych przeprowadzonych w trakcie badania terapię Coagadex uznano za „doskonałą” w zapobieganiu epizodom krwawienia.
Jakie ryzyko wiąże się z Coagadex - czynnikiem X krzepnięcia człowieka?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Coagadex (które mogą dotyczyć do 1 na 10 osób) to ból lub zaczerwienienie w miejscu wstrzyknięcia, zmęczenie (zmęczenie) i ból pleców.
Reakcje nadwrażliwości (alergiczne) obserwowano rzadko (do 1 na 1 000 pacjentów) u pacjentów leczonych z powodu zaburzeń krwawienia i mogą obejmować: obrzęk naczynioruchowy (obrzęk tkanek podskórnych), pieczenie i kłucie w miejscu wstrzyknięcia, dreszcze, zaczerwienienie, swędząca wysypka na całym ciele, ból głowy, pokrzywka, niedociśnienie (niskie ciśnienie krwi), letarg, nudności (mdłości), niepokój, częstoskurcz (szybkie bicie serca), ucisk w klatce piersiowej, mrowienie, wymioty i świszczący oddech. Reakcji tych nie stwierdzono podczas badań klinicznych przeprowadzonych na Coagadex.
Pełny wykaz ograniczeń i działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Coagadex znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego Coagadex - ludzki czynnik krzepnięcia X został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści ze stosowania leku Coagadex przewyższają ryzyko, i zalecił jego zatwierdzenie do stosowania w UE. CHMP, z uwagi na brak specyficznych terapii niedoboru czynnika X, uznał, że Coagadex okazał się skuteczny w leczeniu i zapobieganiu epizodom krwawienia u pacjentów w wieku powyżej 12 lat z tym schorzeniem. Wstępne dane dotyczące dzieci poniżej 12 roku życia są zgodne z danymi uzyskanymi u młodzieży w wieku do 17 lat. Profil bezpieczeństwa produktu Coagadex uznano za zadowalający na podstawie dostępnych danych, z łagodnymi do umiarkowanych działaniami niepożądanymi, które można było opanować. Jednak ze względu na wyjątkową rzadkość choroby baza danych dotyczących bezpieczeństwa jest ograniczona i nie ma planów rejestrowania rzadkich zdarzeń podczas badań klinicznych.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania Coagadexu - czynnika X krzepnięcia człowieka?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Coagadex jest używany tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Coagadex zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.
Inne informacje na temat Coagadexu - czynnika X krzepnięcia człowieka
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Coagadex znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Coagadex należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych związanych z Coagadex jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
