Co to jest Flebogammadif?
Flebogammadif to roztwór do podawania we wlewie (wlew dożylny). Flebogammadif zawiera substancję czynną normalną immunoglobulinę ludzką.
W jakim celu stosuje się Flebogammadif?
Flebogammadif stosuje się w trzech głównych grupach pacjentów:
- Pacjenci z ryzykiem zakażenia, ponieważ nie mają wystarczającej ilości przeciwciał (białka naturalnie obecne we krwi, które pomagają organizmowi zwalczać zakażenia i inne choroby). Pacjenci ci mogą być wrodzonymi niedoborami przeciwciał (pierwotny zespół niedoboru odporności (PID)), a także pacjenci, u których niedobór przeciwciał jest spowodowany rakiem krwi (przewlekły szpiczak lub białaczka limfatyczna) lub dziećmi urodzonymi z zespołem niedoboru odporności nabyte (AIDS) i narażone na częste infekcje. Stany te nazywane są zespołami niedoboru odporności, a wskazanym leczeniem jest terapia zastępcza.
- Pacjenci z niektórymi zaburzeniami układu odpornościowego. Pacjenci ci mają anomalię układu odpornościowego (systemu obronnego organizmu ludzkiego), którą należy rozwiązać. Mogą to być pacjenci z idiopatyczną plamicą małopłytkową (ITP) z niewystarczającą liczbą płytek krwi (składniki krwi, które promują krzepnięcie) i są w grupie wysokiego ryzyka krwawienia i pacjentów z pewnymi chorobami (zespół Guillaina-Barrégo, choroba Kawasaki). Ten rodzaj leczenia nazywa się immunomodulacją (regulacja immunologiczna).
- Pacjenci przechodzący przeszczep szpiku kostnego.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować Flebogammadif?
Flebogammadif jest zwykle podawany w infuzji dożylnej, zwykle przez lekarza lub pielęgniarkę; Podawanie może być również przeprowadzone przez pacjenta lub jego opiekuna po odpowiednim przeszkoleniu. Dawka i częstotliwość infuzji zależą od leczonej choroby. W terapii zastępczej może być konieczna zmiana dawki na podstawie odpowiedzi pacjenta. Pełne informacje znajdują się w charakterystyce produktu zawartej w EPAR.
Jak działa Flebogammadif?
Substancja czynna preparatu Flebogammadif, ludzka normalna immunoglobulina, jest wysoce oczyszczonym białkiem ekstrahowanym z ludzkiego osocza (składnika krwi). Zawiera immunoglobulinę G (IgG), rodzaj przeciwciała, który jest stosowany w medycynie od lat 80. i ma szerokie spektrum działania przeciwko czynnikom zakaźnym. Flebogammadif pomaga przywrócić nienormalnie niskie poziomy IgG we krwi do normalnego poziomu. W wyższych dawkach Flebogammadif może pomóc w regulacji układu odpornościowego dotkniętego zaburzeniami i modulować odpowiedź immunologiczną. Flebogammadif jest wytwarzany w podobny sposób jak Flebogamma, inny lek zawierający normalną ludzką immunoglobulinę, z dodatkiem niektórych operacji w fazie oczyszczania produktu otrzymanego z ludzkiego osocza.
Jak badano Flebogammadif?
Ponieważ normalna immunoglobulina ludzka była od dawna stosowana w leczeniu tych chorób, do ustalenia skuteczności i bezpieczeństwa Flebogammadifu u pacjentów potrzebne były tylko dwa niewielkie badania. W pierwszym badaniu Flebogammadif był stosowany jako terapia zastępcza u 46 pacjentów z PID, z podawaniem w odstępach 21-28 dni. Główną miarą skuteczności była liczba poważnych zakażeń bakteryjnych w ciągu roku leczenia.
W drugim badaniu zbadano zastosowanie Flebogammadifu do immunomodulacji u 20 pacjentów z ITP. Głównym parametrem skuteczności była maksymalna liczba płytek uzyskana w ciągu trzech miesięcy badania.
W żadnym z dwóch badań nie było Flebogammadifu w porównaniu z innymi lekami.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Flebogammadif zaobserwowano w badaniach?
W pierwszym badaniu pacjenci mieli średnio 0, 021 poważnych zakażeń w ciągu jednego roku. Ponieważ wartość ta jest niższa niż domyślny próg 1 zakażenia rocznie, wskazuje to na skuteczność leku w leczeniu substytucyjnym. W drugim badaniu do 14 pacjentów na 19 (73%), którzy kontynuowali udział w badaniu, otrzymało wartości płytek większe niż 50 milionów na mililitr przynajmniej raz podczas badania, co potwierdza skuteczność Flebogammadifu w immunomodulacji.
Jakie ryzyko wiąże się z Flebogammadifem?
Najczęstsze działania niepożądane obserwowane podczas stosowania preparatu Flebogammadif, tj. Obserwowane u 1 do 10 pacjentów na 100, to ból głowy, gorączka i reakcje w miejscu nakłucia (ból i stan zapalny). Niektóre działania niepożądane są najbardziej prawdopodobne, jeśli infuzja występuje z dużą prędkością, u pacjentów z niskim poziomem immunoglobulin lub u pacjentów leczonych Flebogammadifem po raz pierwszy lub długo po ostatnim podaniu. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania preparatu Flebogammadif znajduje się w ulotce dla pacjenta. Flebogammadifu nie należy stosować u osób, które mogą być uczulone na normalną ludzką immunoglobulinę lub jakikolwiek inny składnik, lub u pacjentów uczulonych na inne rodzaje immunoglobulin, szczególnie jeśli mają niedobór immunoglobuliny A (IgA) i mają przeciwciała anty-IgA. Flebogammadifu nie można stosować u pacjentów nietolerujących fruktozy (rodzaj cukru). Należy zachować szczególne środki ostrożności u niemowląt i dzieci, ponieważ nietolerancja fruktozy może nie zostać jeszcze zdiagnozowana, a zatem może być śmiertelna.
Dlaczego zatwierdzono Flebogammadif?
Zgodnie z aktualnymi wytycznymi leki, które okazały się skuteczne u pacjentów z PID iu pacjentów z samoistną plamicą małopłytkową, mogą również uzyskać zezwolenie na leczenie wszystkich rodzajów pierwotnego niedoboru odporności, jak również przypadków niedoboru przeciwciał z powodu raka krwi i AIDS u dzieci. Mogą być również upoważnieni, bez konieczności przeprowadzania konkretnych badań, w leczeniu pacjentów z zespołem Guillain-Barré, pacjentów z chorobą Kawasaki i pacjentów, którzy mają przejść przeszczep szpiku kostnego.
W związku z tym Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) stwierdził, że korzyści ze stosowania Flebogammadifu przewyższają ryzyko związane z nim u pacjentów wymagających IgG w leczeniu zastępczym, immunomodulacji lub przeszczepu szpiku kostnego i zalecanego uwalniania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu.
Więcej informacji na temat Flebogammadif:
W dniu 23 sierpnia 2007 r. Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu preparatu Flebogammadif, obowiązującego w całej Unii Europejskiej, Instituto Grifols, SA.
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Flebogammadif znajduje się tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 05-2008.
