Czym jest Ucedan - kwas karglumowy i do czego służy?
Ucedan to lek stosowany w leczeniu hiperamonemii (wysoki poziom amoniaku we krwi) u pacjentów z niedoborem syntazy N-acetyloglutaminianowej (NAGS). Pacjenci z tą przewlekłą chorobą wykazują niedobór NAGS, który jest enzymem obecnym w wątrobie, który normalnie przyczynia się do degradacji amoniaku. Jeśli ten enzym nie jest obecny, amoniak nie może ulec degradacji i gromadzić się we krwi.
Ucedan zawiera substancję czynną kwas karglumowy i jest „lekiem generycznym”. Oznacza to, że Ucedan zawiera tę samą substancję czynną i działa w taki sam sposób jak „lek referencyjny”, już dopuszczony do obrotu w Unii Europejskiej (UE) o nazwie Carbaglu. Więcej informacji na temat leków generycznych można znaleźć w pytaniach i odpowiedziach, klikając tutaj.
Jak stosować Ucedan - kwas karglumowy?
Ucedan jest dostępny w postaci tabletek do dyspergowania (200 mg), które muszą być rozproszone (zmieszane) w niewielkiej ilości wody. Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie powinien rozpocząć lekarz mający doświadczenie w leczeniu pacjentów z chorobami metabolicznymi, takimi jak niedobór NAGS.
Leczenie można rozpocząć od urodzenia, a lek trwa przez całe życie pacjenta.
Początkowa dawka dobowa Ucedanu powinna wynosić 100 mg na kilogram masy ciała; w razie potrzeby dawkę można zwiększyć do 250 mg / kg. Następnie dawkę należy dostosować, aby utrzymać normalny poziom amoniaku we krwi.
Jak działa Ucedane - kwas karglumiczny?
Kiedy amoniak gromadzi się we krwi, staje się toksyczny w szczególności dla ciała i mózgu. Aktywny składnik Ucedanu, kwasu karglumowego, ma strukturę bardzo podobną do N-acetyloglutaminianu, który aktywuje enzym rozkładający amoniak. Ucedan sprzyja zatem degradacji amoniaku, zmniejszając jego stężenie we krwi, a tym samym jego toksyczne działanie.
Jakie są korzyści i zagrożenia związane z kwasem ucedanowo-karglumowym?
Badania nad korzyściami i ryzykiem związanym z substancją czynną do zatwierdzonego stosowania zostały już przeprowadzone z lekiem referencyjnym Carbaglu i dlatego nie powinny być powtarzane w przypadku leku Ucedane.
Jak w przypadku każdego leku, firma przeprowadziła badania nad jakością dostępnego Ucedanu. Ponadto przeprowadził badanie, które wykazało jego „równoważność biologiczną” z lekiem referencyjnym. Dwa leki są biorównoważne, gdy wytwarzają ten sam poziom substancji czynnej w organizmie, więc oczekuje się, że będą miały ten sam efekt.
Dlaczego zatwierdzono kwas Ucedane - Carglumic?
Ponieważ Ucedan jest lekiem generycznym i jest biorównoważny w stosunku do leku referencyjnego, jego korzyści i ryzyko uznaje się za takie same jak w przypadku leku referencyjnego.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania kwasu Ucedan - Carglumic?
Ponieważ Ucedan jest lekiem generycznym i jest biorównoważny w stosunku do leku referencyjnego, jego korzyści i ryzyko uznaje się za takie same jak w przypadku leku referencyjnego.
Więcej informacji na temat kwasu Ucedane - Carglumic
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Ucedane jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public reports reports. Aby uzyskać więcej informacji na temat terapii Ucedanem, należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także częścią EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące leku referencyjnego można również znaleźć na stronie internetowej Agencji.
